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sexta-feira, 29 de setembro de 2017

Des virus génétiquement modifiés pour réveiller les muscles des bébés myopathes

Par  Cécile Thibert
Des virus génétiquement modifiés pour réveiller les muscles des bébés myopathes

La moitié des enfants atteints de myopathie myotubulaire décèdent dans l’année qui suit leur naissance. Pour la première fois, un traitement va être testé.

La myopathie myotubulaire touche un nouveau-né sur 50.000, uniquement des garçons.
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Ils ont moins de 5 ans, sont américains, français, anglais ou allemands et s’apprêtent à recevoir un tout nouveau traitement très prometteur. Douze enfants atteints de myopathie myotubulaire, une maladie génétique caractérisée par une faiblesse musculaire extrême et une insuffisance respiratoire sévère, vont participer au premier essai de thérapie génique ciblant cette maladie. «Il faut intervenir très rapidement, explique Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon. C’est une véritable course contre la montre».

La myopathie myotubulaire touche un nouveau-né sur 50.000, uniquement des garçons. Elle est due à des mutations d’un gène dirigeant la fabrication d’une enzyme - la myotubularine - qui joue un rôle fondamental dans les transports et l’énergie des cellules musculaires. C’est l’identification de ce gène en 1996 par une équipe de l’Inserm à Strasbourg qui a permis d’entrevoir cette approche thérapeutique.

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